治療兒童癌症的新藥在歐洲“勢在必行”

時間回到2016年,Fé突然開始頻繁生病。

在醫院住了幾個月後,Fé 的情況並沒有好轉。她的父母隨後注意到她的左臂失去了運動能力。這引起了醫生的注意,X光檢查發現她的腦部長了腫瘤。

「然後他們將腫瘤送到實驗室,」Fé 的父親 Sam Daems 在比利時格爾的家中解釋道。 「五天后,他們給我們帶來了消息,該腫瘤實際上是一種侵襲性腦腫瘤,稱為ATRT。[這是]一種非常罕見的跡象,在兒童中根本不會經常發生。但是當當您被診斷出來時,面對這種惡性,你知道你真的沒有太多選擇。

Fé 在接受化療和放療後於診斷後約 6 個月去世。

她當時才2歲。

Fé並非孤例

歐盟每年約有 35,000 名兒童被診斷出罹患癌症。

每 10 萬名兒童和青少年中就有近 18 例病例。

對於 Fe 的父親來說,歐洲治療兒童癌症的方法已經過時,我們也遠遠落後。

「所有這些療法都是上世紀中葉的技術。化療化合物是在上世紀 60 年代開發的,至今仍在用於攻擊這些腫瘤,因為沒有更精確的治療方法。在當今的臨床世界中。”

對於某些類型的兒童癌症,沒有有效的治療方法,或根本沒有治療方法。過去 30 年來,一些治療方法幾乎沒有改變。

一個倡導針對兒童癌症採取更多行動的基金會聲稱,進一步的研究、投資和監管工作勢在必行。

Kickcancer 基金會正在推動兒科癌症的進一步研究和投資。

「我們需要治癒某些類型的癌症,」基金會的創始人兼董事總經理 Delphine Heenen 說。 “我們今天知道,有些患者在被診斷出癌症後將永遠無法治愈。然而,他們無法獲得新藥,也沒有正在進行的研究為這些兒童尋找新藥。”

Heenen 繼續說道:「因此,我們需要新的藥物來治愈某些患有癌症的兒童。然後,許多患有癌症的兒童將生存並被治愈,但這些治療在短期內是非常有毒的。所以治療是非常漫長、非常艱難的。

歐盟在做什麼?

意識到對抗癌症和其他兒科疾病的需求,歐盟委員會的藥物改革希望兒科研究在最初的營銷授權後 5 年內完成,以便產品更快到達兒童患者手中。歐盟委員會還建議,對兒童可能感興趣的所有新藥進行篩選,以確定其在兒童中的使用情況。

委員會稱,簡化程序、提高透明度以及加強患者、家庭、學者和藥物開發商之間的聯繫也應有助於加快兒童藥物的授權。

「兒童不是小成年人,」歐盟衛生與食品專員 Stella Kyriakides 說。 「兒童經常需要完全不同的治療和藥物。我們透過提供不同的激勵措施、獎勵創新,將兒童和年輕人置於聚光燈下,以便進行更多的研究和開發」。

對於 Fé 的父親 Sam 來說,解決方案是可能的。

“如果你將製藥公司與公眾結合起來,創建一個結構,讓他們可以調動資源,更好地瞄準兒科,這應該是可能的。它也不是向火星發射火箭。”

“這是需要數億歐元才能實現的目標。但不是數千億歐元。我認為,期望某些東西在未來 5 到 10 年內發揮作用並不是脫離現實的。”戴姆斯總結。