如果需要定期注射來治療慢性疾病的人可以服用一種能夠精確控制體內正確蛋白質和荷爾蒙產生的藥丸，結果會怎麼樣呢？
一項有前景的新型基因治療技術旨在將人體變成這樣一個製藥工廠，如果成功的話，可以突破醫學的界限，並使某些治療變得更加方便，並且可能更便宜。
MeiraGTx 是一家基因治療公司，正在努力將這個未來願景變為現實。
這家英國公司已經開發出「傳統」基因療法，可以取代遺傳性疾病患者缺失或損壞的基因。這方面的業務正在蓬勃發展，該公司剛剛在愛爾蘭開設了一家製造工廠，可僱用多達 300 名員工。
但 MeiraGTx 在所謂的基因「調節」療法方面也取得了長足進步，據稱這種療法可以幫助更精確地控制指導細胞製造（或停止製造）某些蛋白質的基因。
這並非易事，該技術需要數年時間才能推向市場，但它有潛力使基因療法更加改變患者的生活。
MeiraGTx 執行長 Alexandria Forbes 告訴 Euronews Next：“當你今天將一個基因或替換一個缺失的基因放入細胞中時，你將這個基因放入其中，並且它會在該細胞的餘生中表達。”
「建立一種在需要時打開和關閉的基因療法非常困難，特別是在疾病中。更困難的是創造一種基因療法，當你、醫生或病人想要它時，它可以打開或關閉。
MeiraGTx 表示，它已經開發出一種此類開關，可以幫助患者的生活變得更加輕鬆：它可以插入告訴患者身體製造這些物質的基因，而不是向患者註射合成激素和蛋白質，而藥物只能激活該基因當需要特定的蛋白質或荷爾蒙時。
讓身體製造藥物
以 Epogen（epoetin alfa）為例，這是一種眾所周知的注射藥物，當您貧血、患有腎臟疾病或正在接受癌症治療時，它有助於產生更多紅血球。
「例如，你可以做的就是將 Epogen 基因放入體內、肌肉中，並建立一個轉換系統，只允許你的身體在服用藥物時產生 Epogen 的自然形式，」福布斯解釋道。
「所以我們不必製造這些藥物的非自然形式——因為我們正在做的是向身體提供製造藥物的信息，而只有當我們給身體服用藥丸時，該信息才會被激活」。
MeiraGTx 告訴 Euronews Next，它已經在動物身上測試了這項技術，並希望在 2023 年開始在人類身上進行試驗。
福布斯表示，如果成功，可能會產生「巨大、廣泛的影響」。
「這不僅適用於基因治療。它可以讓你控制細胞療法、免疫腫瘤學、抗體生產——任何可以由身體製造的蛋白質或勝肽。
基因療法如何發揮作用
許多傳統藥物涉及在體外製造蛋白質，例如對抗糖尿病的胰島素或對抗癌症的抗體。這種蛋白質是在體外的細胞或細菌中製造的，然後定期注射到體內作為治療。
相較之下，基因療法涉及將編碼治療性蛋白質的基因放入體內：而不是一遍又一遍地註射蛋白質，而是將蛋白質的基因放入人體內，然後在人體內製造蛋白質。
基因療法通常用於治療基因缺失或功能不佳的遺傳性疾病。基因療法將該基因的完美副本插入患者體內，以替換缺失或「損壞」的基因。
「所以我們的藥物實際上是基因——DNA——它們通過封裝在病毒蛋白中被輸送到體內，病毒蛋白就像一艘小太空船，並將我們製造的這些基因插入適當的細胞中，」福布斯說。
她解釋說，這種技術需要非常具體的製造工藝，以嚴格的測試確保每批這些基因始終具有相同的品質、安全性和效力。
MeiraGTx 控制內部製造，並剛在愛爾蘭香農開設了一家新的商業規模工廠，最初將僱用 100 名員工，隨著業務的成長，將增加到 300 名員工。
用藥丸對抗肥胖？
該公司希望新網站將有助於加速其基因療法的開發和向患者提供基因療法，最初的重點是影響眼睛、中樞神經系統和唾液腺的罕見遺傳性疾病。
但 MeiraGTx 認為，增加一個能夠微調基因治療的開關有可能大幅擴大這一範圍，以解決影響全球數億人的非遺傳性疾病，包括心臟病、癌症和糖尿病。
據說它甚至可以幫助戰鬥肥胖，可以說是全球最大的健康挑戰之一。
肥胖背後的原因複雜且多方面，遺傳因素意味著某些人比其他人面臨更大的風險，而控制食慾的荷爾蒙非常不穩定且持續時間短。
目前已證明對肥胖非常有效的一類注射型糖尿病藥物是 GLP-1 藥物，它有助於控制血糖水平。但它們與其他幾種影響新陳代謝的腸道勝肽結合使用效果更好。
再次面臨的挑戰是精確控制這些勝肽的水平。
MeiraGTx 聲稱，有一天，其技術可能會讓那些希望減肥的人「打開」基因組合，這些基因會產生控制食慾、血糖水平並最終控制脂肪的激素和勝肽。
福布斯說：“我們現在可以將控制新陳代謝的三種天然腸道勝肽的基因放入體內，並在需要這些藥物時給予藥物。”
理論上，如果臨床試驗進展順利，對其他疾病的潛在應用是令人眼花撩亂的——它們直接提出了延長人類預期壽命的問題。但《富比士》表示，這不應該是目前的首要任務。
「我認為目前我們面臨著嚴重的肥胖問題、阿茲海默症問題，以及我們年輕且生活品質差的生活方式，」她說。
「這類產品可以用來幫助解決那些真正大的適應症，而不僅僅是罕見的基因替代」。
