由於一種名為 revumenib 的新實驗藥，對治療沒有反應的晚期白血病患者現在有了治癒的希望。
在美國一項期待已久的臨床試驗中，這種藥物已經完全消除了三分之一參與者的癌症。
儘管並非所有患者都表現出完全緩解，但科學家們仍然充滿希望，因為結果表明該藥物可能為未來治癒白血病鋪平道路。
研究合著者、德克薩斯大學 MD 安德森癌症中心的白血病醫生 Ghayas Issa 博士說：“我們對接受這種藥物的患者的結果充滿希望。這是他們最後的機會。”
他告訴歐洲新聞台：“他們在多種療法上取得了進展，其中一小部分（大約一半）的白血病細胞從骨髓中消失了。”
這藥丸的功效如何？
急性髓性白血病 (AML) 是一種攻擊產生血球的骨髓的癌症，並導致缺陷細胞不受控制地產生。
Revumenib 是一種新型的急性白血病標靶治療藥物，可抑制一種稱為 menin 的特定蛋白質。該藥物的作用是將白血病細胞重新編程回正常細胞。
Menin 參與了被白血病細胞劫持並導致正常血球轉變為癌細胞的複雜機制。
伊薩解釋說，透過使用 revumenib，引擎被關閉，白血病細胞變回正常細胞，從而緩解病情。
作為臨床試驗的一部分，該配方已經挽救了 18 條生命，其令人鼓舞的結果於本月發表在自然。
初步結果顯示，53% 的患者對 revumenib 有反應，30% 的患者完全緩解，血液中未檢測到癌症。
根據該試驗的數據，美國食品和藥物管理局於 2022 年 12 月授予 revumenib“突破性療法稱號”，以幫助快速追蹤其開發和監管審查。
白血病的治療方法，但不適合所有人
伊薩說：“這絕對是一項突破，是多年科學的成果。許多研究小組在實驗室裡努力工作，以了解導致這些白血病的原因。”
不過，他解釋說，該藥物並不適用於所有患者。它適用於通常具有缺失或錯誤標記的基因或染色體融合的特定白血病亞群。
此實驗藥物針對的是急性骨髓性白血病中最常見的突變，即 NPM1 基因和較不常見的 KMT2A 融合基因。綜合起來，這些突變估計發生在大約 30% 至 40% 的急性髓性白血病患者。
第一階段試驗招募了美國 9 家醫院的 68 名患者。他們所有人都在接受其他治療後白血病復發，或一開始就對傳統化療藥物沒有良好反應。
其中包括 23 歲的立陶宛建築師 Algimante Daugeliate，他被診斷出患有白血病。她從姐姐那裡接受了兩次骨髓移植，但所有其他治療都失敗了。她的醫生甚至考慮過安寧療護來減輕她的痛苦。
「我很絕望。這就像經歷一場恐怖電影。我感覺死亡迫在眉睫，而我才 21 歲，」她告訴《國家報》。
然而，兩年前開始服用 revumenib 後，Daugelate 就完全康復了。從那時起，她能夠恢復正常的生活，大學畢業並在哥本哈根的建築工作室工作。
影響力大，副作用有限
伊薩表示，儘管與白血病的標準治療方法相比，這種藥物相當安全，但已發現兩個主要副作用。
第一個影響心臟的電氣系統，可以透過心電圖 (ECG) 檢測。然而，伊薩說，減少劑量或停止治療在所有情況下都解決了這個問題。
第二個副作用被稱為分化症候群－一組潛在的危及生命的反應血癌治療 - 但如果及早發現並採取適當措施來阻止它，就可以有效地對其進行管理。 Issa 表示，本研究中所有分化症候群病例均成功治療，且患者未出現任何併發症。
該研究仍處於早期階段，結果仍處於初步階段。像這樣的第一階段研究旨在測試一種藥物是否安全，並找到可以給予它們而不引起嚴重副作用的最高劑量。
一項專門研究 revumenib 有效性的 II 期研究正在進行中。
試驗中對藥物有反應的 12 名患者隨後接受了幹細胞或骨髓移植。此類移植要求患者的血液中沒有癌症或只有非常低的癌症水平，而瑞維美尼則幫助他們實現了這一目標。
雖然實驗藥物並不是最終的治療方法，但參與試驗的研究人員對此持樂觀態度。
伊薩說：“未來，我們計劃將這種藥丸與我們目前治療急性白血病的標準療法結合起來。”
「這是最有可能的策略，讓我們能夠治癒患者，之後患者不必去看白血病醫生，也不需要白血病治療」。
