科學家試驗使用基因編輯來“重編程”免疫系統以靶向癌症

美國的科學家設法重新編寫了癌症患者的免疫系統,以針對該疾病,這可能為更多個性化的治療鋪平道路。

實驗試驗很小,涉及16例無反應治療的結腸,乳腺癌和肺癌患者。

但是研究人員說,他們的結果證明了使用這種技術的安全性和可行性,並在開發量身定制的癌症治療方面標誌著“飛躍”。

在研究中發表的研究中自然週四,研究人員使用了基因編輯技術CRISPR,該技術使科學家可以使用可以編輯DNA的生物學“剪刀”來編輯基因。

該團隊說,這項技術以前已用於去除特定的基因,從而使免疫系統能夠更激活癌症。

但是,他們說的是第一個,研究人員使用CRISPR不僅取出特定的基因,而且還插入免疫細胞中的新基因,從而重定向它們以識別並追隨每個患者的特定腫瘤。

他們說:“當注入患者時,這些CRISPR工程的免疫細胞優先流動到癌症,並成為那裡最有代表的免疫細胞。”

他們希望這種新方法可以幫助提高免疫療法的有效性,這種治療方法使用人體自身的免疫系統的力量來預防,控制和消除疾病。

個性化癌症治療中的“飛躍”

“這是開發針對癌症的個性化治療方法的飛躍,在這種癌症中,隔離特定識別患者自身癌症突變的免疫受體用於治療癌症,”加利福尼亞大學洛杉磯分校的研究人員之一安東尼·里巴斯(Antoni Ribas)博士致力於該公司PACT Pharma開發的方法。

研究小組說,最終,任何癌症療法的目的都是靶向和殺死癌細胞,同時保留正常細胞。這是人類免疫系統獨特適合的任務。

他們的工作涉及看T細胞,一種是免疫系統的一部分的白細胞,有助於抵抗感染和疾病,在身體周圍移動並破壞缺陷的細胞。

這些細胞具有可以特異性識別癌細胞並將其與正常細胞區分開的受體(蛋白質)。

研究人員首先從每位患者的血液樣本和腫瘤活檢中測序DNA,以尋找在腫瘤中發現的突變,但在血液中未發現。

里巴斯告訴自然。 “儘管有一些共同的突變,但它們是少數派”。

這樣做之後,他們使用算法來預測哪些突變可能能夠引起T細胞的反應,並將這些信息用於設計能夠識別腫瘤突變的T細胞受體。

然後,他們從每位患者中取下血液樣本,並使用CRISPR基因組編輯將這些受體插入其T細胞中,其中涉及“敲除”現有的免疫細胞受體,並“敲擊”免疫受體,這些免疫受體可以重定向這些細胞以專門識別其。癌症的突變。

在給予調節化學療法後,將編輯的細胞注入患者。

小但“重要”的審判

研究人員發現,已編輯的細胞在患者的血液中循環,並進入了腫瘤,成為最接近其的免疫細胞。

經過治療後,五名患者的癌症穩定下來,但在11例中繼續惡化。

研究小組說,兩名患者對基因編輯的細胞具有潛在的副作用,一個患者有發燒和寒意,另一個患有混亂,但兩者都“迅速恢復”。

儘管治療的功效很低,但該研究表明了這種技術的安全性和可行性,從本質上提供了概念證明。

Ribas告訴《大自然》,該團隊使用了相對較小的T細胞來確定方法的安全性,並補充說:“下次我們只需要更強壯”即可。

不屬於該研究的Astero Klampatsa博士告訴Euronews接下來,T細胞療法在血液癌中顯示出“顯著的成功”,但在實體瘤中復制很棘手。

“這項研究很重要,是展示使用患者特異性,CRISPR工程的T細胞的第一次人類試驗,該試驗能夠鑑定患者的腫瘤細胞上的特定抗原或“標誌”,促使他們殺死它們”,英國癌症研究所的胸腔腫瘤學免疫療法小組的團隊負責人克拉帕薩(Klampatsa)說。

他說:“這項研究表明,固體癌症中T細胞療法的未來潛力肯定令人鼓舞。”

他補充說:“但是,甚至作者都指出:開發這種療法所需的過程所涉及的時間,勞動和費用是巨大而風險的。”

“有趣的是,是否可以在更大的試驗中應用這種療法,在這個試驗中,療效,但也可以進一步測試實驗方案”。