數百萬歐洲人患有罕見疾病，且尚無治療選擇。
在已確定的 6,000 至 7,000 種罕見疾病中，95% 的人沒有獲得批准的治療方法，且大多數研究尚未持續進行。
這罕見疾病登月計劃該計畫的創建是為了尋找解決方案來加速這項研究並加強公共和私營部門之間的夥伴關係。
實現這一目標的方法之一是整理治療投資領域的碎片，這是該倡議的目標。
歐洲製藥工業協會聯合會（EFPIA）科學與監管事務執行董事Magda Chlebus列出了實現這一目標的主要挑戰：「科學和轉化研究能力」、「監管和准入障礙」以及需要建立「適當的激勵生態系」。
在辯論期間，我們的小組成員討論瞭如何找到克服這些障礙的解決方案。
公私夥伴關係
法國國家健康與醫學研究所 (INSERM) 助理主任兼 ERDERA 協調員 Daria Julkowska 提到，業界不同方面的參與者之間展開對話對於取得進展至關重要。
「我們沒有人擁有一切，」瑪格達·切勒布斯（Magda Chlebus）證實，她說每個演員都有不同的東西可以帶到桌面上，包括科學、專有技術或基礎設施。
打破孤島
對於歐洲罕見疾病組織 (EURORDIS) 董事會成員 Graham Slater 來說，問題之一是一些健康產業仍在各自為政。
「有大量證據表明[……]筒倉心態行不通，」他說。然後補充說，“非常重要的是，我們將盡可能多的學科、人群和利益相關者聚集在一起”，並儘早這樣做以避免返工。
在歐洲製造和投資
在歐洲，對公私夥伴關係的需求尤其重要。歐洲議會復興歐洲議員弗拉德·沃伊庫列斯庫 (Vlad Voiculescu) 將競爭力視為制定此類策略的支柱。
「製藥和醫療設備是歐洲仍然具有競爭力的一些領域，」他說。 “我們需要鼓勵這種競爭力。為此，歐洲的研究和創新至關重要。
競爭力的存在需要投資。對於 Daria Julkowska 來說，研究仍然缺乏適當的資金，而夥伴關係可能是增加資金的有效方式。
「我們仍然可以優化公共投資，」她說。 “公私合作和夥伴關係也能提供幫助。”
「也許這就是仍然存在差距的地方。也許我們需要更多的支持，才能從良好的公共資金轉向私營行業投資，而私營行業投資的風險部分仍被放棄。
我們的小組成員：
- 瑪格達·切勒布斯, EFPIA 科學與監管事務執行董事
- 達莉亞·尤爾科斯卡, 助理主任, INSERM
- 格雷厄姆·斯萊特, 董事會成員, EURORDIS
- 弗拉德·沃庫列斯庫，歐洲議會議員，復興歐洲
- 主持人：赫拉爾多·福爾圖納，歐盟政策記者，歐洲新聞
