英國的一名嬰兒成為全國國民醫療服務體系中第一位接受可能挽救生命的脊髓性肌肉萎縮症新基因療法的患者。
5 月 25 日，五個月大的亞瑟摩根 (Arthur Morgan) 在埃維琳娜倫敦兒童醫院接受了一劑名為 Zolgensma 的治療。
Arthur 於去年 12 月出生，幾週前被診斷出患有 SMA，這是一種罕見的、使人衰弱的神經肌肉疾病，會阻礙肌肉發育。
出生時患有 SMA 的嬰兒會出現運動、呼吸和吞嚥問題。
這種新型基因療法由美國製藥巨擘諾華基因療法公司生產，可以修復細胞內受影響的基因，更容易控制和治癒這種疾病。
但這種神奇藥物是有代價的。
Zolgensma 是世界上最昂貴的藥物之一，每劑售價 208 萬歐元。對 Arthur 和他的家人來說幸運的是，NHS 協商了該藥物的未公開折扣價格，使 SMA 患者更容易接受治療。
給父母希望
亞瑟的父親、31 歲的里斯摩根聽到這個消息欣喜若狂。
「當我們發現亞瑟將接受治療並成為第一個病人時，我崩潰了，」他說。
“當我們了解他的病情以及這對他和我們的家人可能意味著什麼時，這幾週的時間真是旋風般，充滿了焦慮和調整。”
英國國民醫療服務體系執行長西蒙史蒂文斯爵士在聲明中也承認使用創新療法治療疾病和失調的重要性，就像本例一樣。
他說：“這是一個極好的消息，這種革命性的治療現在可以為像 Arthur 這樣的嬰兒和兒童提供 NHS 服務。”
“一系列明智的交易”
英國諾華基因治療公司的醫療總監伊姆蘭·考薩爾 (Imran Kausar) 告訴歐洲新聞，到達這一刻是一條漫長的道路。
「這些都是巨大的變革性療法。要引入只需要一次治療的東西，實際上需要改變很多系統和流程，」他說。
「NHS 已盡最大努力應對這些變化」。
據 NHS 網站稱，諾華與 NHS 之間的協議是「一系列明智交易」的一部分，旨在確保英國人民獲得更先進的治療方法。
諾華表示，雖然單劑量治療的費用聽起來很昂貴，但當你與 SMA 的替代治療方法（包括持續住院、呼吸器和全天候護理）進行比較時，事實並非如此。
「我們的心態是從長遠角度思考問題，」考薩爾補充道。
「當你考慮終身成本時 - 實際上基因療法並不昂貴。我們提供的價值對醫療保健系統更有利」。
基因治療的未來
雖然 Kausar 不願透露 Zolgensma 是否能完全治愈，但考慮到許多變量，包括嬰兒何時被診斷出來以及何時服用藥物，他確實相信基因治療藥物有一個治癒的未來，“如果整個系統同步的話” ” 。
「我確實看到我們正在進入基因組時代，這是一個醫學時代，我們可以以一種很好的方式利用我們對遺傳學的理解及其對健康的影響，」他告訴歐洲新聞。
