想像一下，一個新生兒患有一種使人衰弱的遺傳疾病，這種疾病會導致大多數患者在兩歲前死亡，或終身癱瘓。
現在，如果您贏得幸運抽獎，您就可以獲得治療來拯救您的寶寶。
瑞士製藥商諾華公司為其開創性且成本極高的基因療法 Zolgensma 啟動了國際抽獎活動，這在患者家屬中引發了希望和憤怒。
該藥廠的目標是全年透過隨機抽取的方式，向最多 100 名患有脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 的兩歲以下兒童免費提供這種治療。醫生可以從今天（1月2日）開始招募符合條件的患者。
Zolgensma 於 2019 年在美國獲得批准，售價為 210 萬美元，使其成為世界上有史以來最昂貴的藥物。
這項倡議遭到了患者代表的批評，因為它會給急於拯救嬰兒的家庭帶來情感上的損失。每年，SMA 都會影響世界各地成千上萬的新生兒，這意味著 Zolgensma 彩票中的失敗者將遠遠超過獲勝者。
SMA Europe 匯集了來自整個歐洲大陸的患者和研究團體，對這種贈品表示了擔憂。在一份聲明中，它說，雖然“每一個被拯救的生命都是一份禮物”，但它“令人震驚的是，該計劃將使數千名SMA 嬰兒相互競爭拯救生命的治療方法，分裂緊密結合的社區，並將這種實驗藥物變成令人垂涎的獎品」。
「我們不能讓一家製藥公司決定『是的，你會得到這種治療，否則你不會得到它』。根據臨床優先順序，它應該是一名臨床醫生，」TreatSMA 受託人兼SMA Europe 董事會成員Kacper Rucinski ，告訴歐洲新聞。
開發該藥物並已被諾華公司收購的 AveXis 表示，已諮詢獨立倫理專家，以確保該藥物的分配盡可能公平。
AveXis 總裁 David Lennon 表示：「不幸的是，有很多嬰兒需要這種藥物，但我們無法足夠快地生產來治療所有嬰兒。」他補充說，該公司應該會在 2021 年開始生產這三種藥物。
“這是我們考慮對可用產品進行公平公正分配的唯一方法。”
價格讓人眼花撩亂
Zolgensma 在美國因其令人瞠目結舌的成本而成為頭條新聞。它在歐盟的營銷批准目前正在審查中，但法國等一些國家擁有允許在正式批准和價格談判之前儘早獲得突破性療法的系統。
圍繞這張彩票的爭議凸顯了世界各地衛生系統持續頭痛的問題：如何在獎勵製藥創新的同時確保獲得救命藥物。
Zolgensma 的早期開發得到了許多致力於尋找 SMA 治療方法的慈善機構的資助，其中包括法國的 Genethon，該公司擁有授權給 AveXis 的多項關鍵專利。該合約包括針對法國患者的合理定價條款。
Lennon 認為，Zolgensma 在技術上非常具有挑戰性，生產成本也非常昂貴，他的公司已經投入了數十億美元將這種療法推向市場，這一數額使公私合作夥伴關係的早期投資“相形見絀” 。
不過，他告訴歐洲新聞台，合理定價的條款將反映在法國與地方當局協商的報銷價格中。他補充說，他的公司正在努力確保全世界盡可能多的患者能夠使用該藥物。
希望與心碎
Zolgensma 透過單次靜脈輸注給予嬰兒，它可以糾正導致 SMA 的基本遺傳缺陷。雖然它無法逆轉疾病已經造成的傷害，但數據顯示它可以阻止神經細胞的惡化，並使兒童能夠更正常地發育。
這種藥物在家長中引起了巨大的希望，其中一些家長發起了眾籌活動來支付挽救生命的治療費用。
去年 9 月，比利時母親 Ellen de Meyer 在短短幾天內籌集了 190 萬歐元，為她現在 13 個月大的女兒 Pia 購買了 Zolgensma。十月，皮亞在安特衛普的一家醫院接受了治療。德邁耶說，家人最初認為必須前往美國才能獲得疫苗，但皮亞的醫生安排一切在比利時完成。
她說，從那時起，進展是「驚人的」。
“她進步了很多。她已經開始翻身，手上的協調性增強了，不再有呼吸問題，所以我們可以有把握地說藥物已經發揮了作用，」德邁耶在接受《立即歐洲新聞》採訪時說道。
但她對諾華公司的藥品贈品也有著複雜的感受。
「我無法想像你每兩週就滿懷希望，希望你的孩子的名字能從彩票中抽出，結果卻再次失望，」她說。
“我認為這對那些父母來說將非常非常困難。”
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