在籌款活動後,匈牙利幼兒 Zente 接受了世界上最昂貴的藥物治療

在眾籌活動成功籌集超過 200 萬歐元以獲取世界上最昂貴的藥物後,一名狀況不佳的幼兒開始了可能挽救他生命的治療。

Zente 現年 19 個月大,需要在兩歲前開始治療,因為藥物必須在兩歲前服用才能有效。

他的父母在匈牙利發起了眾籌活動,為他治療一種名為脊髓性肌肉萎縮症 (SMA) 的罕見肌肉疾病,他們將這種治療稱為「治癒」。

這種藥物 Zolgensma 的一次治療費用為 220 萬歐元。

上個月,活動開始六天后,澤特的母親宣布他們已經籌集足夠的治療資金。

現在,治療終於開始了。

他在 Facebook 競選頁面上發文感謝大家的支持。

「我很高興地宣布,Zen 今天在布達佩斯兒童醫院接受了 You Therapy 治療!可怕的艱難時期現在已經結束,現在一個非常重要的篇章開始了。

“Zen現在做得很好,但是隔離、監控和後續都嚴格。我希望這裡也一切都好。”

該藥物採用基因療法,在美國開發,尚未在匈牙利或歐盟註冊。

在該藥物的一項臨床試驗中,36 名患有 SMA 的兒童在兩歲之前接受了治療,到試驗結束時,他們都不需要永久性通氣系統來呼吸。

匈牙利當局頒發了在 Zente 案件中使用該藥物的特別許可證。

SMA 是一組神經肌肉疾病,會導致運動神經元喪失和進行性肌肉萎縮。