CRISPR-Cas9 是一項近年來成為頭條新聞的技術,這是可以理解的。科學家是否有能力改變生物體的 DNA 是一個有爭議的議題。去年,一位中國科學家聲稱他們利用這項技術製造了世界上第一個基因編輯嬰兒。
但這項技術也可以產生正面的影響。最近,美國科學家發表論文,首次展示使用兩種技術消除活體小鼠體內的愛滋病毒,其中之一是 CRISPR-Cas9。
但 CRISPR-Cas9 從何而來?
了解 DNA
DNA 攜帶著所有生物的遺傳指令。它由兩條相互纏繞的鏈組成,每條鏈都由稱為核苷酸的分子組成。
這些核苷酸的序列可作為蛋白質形成的代碼或藍圖,而蛋白質對所有生物都是必不可少的。
細菌使用 CRISPR 和 Cas9 這兩種不同的成分協同工作來保護自己。
CRISPR 存在於細菌和其他單細胞生物中,但未存在於人類中。該術語用於表示回文且重複的核苷酸序列。科學家在 1987 年首次發現,很快就發現這一系列重複序列並非無關緊要,而且在細菌防禦病毒方面發揮重要作用。
為了繁殖,病毒必須複製其 DNA,但它無法自行複製。它需要一個不知情的幫兇。它需要一個劫持細胞的機器,為其宿主引發一條毀滅之路。當病毒攻擊細菌時,它會將自己的 DNA 片段插入細菌中。不知不覺中,細菌本身的蛋白質製造機器現在將製造病毒蛋白質。病毒蛋白現在存在於細菌內,它們開始繁殖和組裝,殺死細菌。
但有一種方法可以阻止這種情況。在病毒攻擊中倖存下來的細菌會建立一種機制,以便在下次攻擊發生時拯救自己。細菌會將進入細胞的病毒 DNA 片段切碎,並將其整合到自己的 DNA 中。然後,這些 DNA 片段被儲存在 CRISPR 重複序列之間。
然後,細菌以 RNA 的形式製作出「最受歡迎的海報」。這張海報被整合到 Cas9 蛋白中,它的作用就像細菌僱用的殺手來消滅病毒。當Cas9辨識出入侵病毒的DNA與「頭號通緝海報」中的序列相符時,它就會切斷入侵病毒的DNA,將其殺死。
CRISPR-Cas9如何用於基因組編輯?
我們都知道科學家很聰明,但他們從細胞數量比它們少得多的生物體(細菌)中獲得了 DNA 編輯的想法。他們複製了我們一直在談論的整個過程。
他們找出罪魁禍首,製作一張頭號通緝海報,透過Cas9去除嫌疑人,然後修改基因,以便在感染愛滋病毒的情況下,可以將病毒從宿主體內徹底消滅。
這個過程也適用於非病毒引起的、存在於我們自身 DNA 中的疾病,例如亨丁頓舞蹈症和血友病。