一種針對囊性纖維化的創新療法將在法國廣泛用於兒童，此前該療法僅適用於 12 歲及以上的患者。
法國衛生部長 François Braun 表示：「該法令已經準備就緒，應在未來幾天內發布：Kaftrio 是一種迄今為止一直處於實驗階段的治療方法，將推廣到患有囊性纖維化的兒童。
「結果是非凡的，它們使人們過上了幾乎平凡的生活，」他補充道。這位部長表示，Kaftrio 將「根據醫院處方很快在藥房出售」。
Kaftrio 由美國 Vertex 實驗室生產，是針對這種遺傳性疾病的創新藥物的一部分，這種遺傳性疾病會不可避免地惡化呼吸和消化系統，曾經常常對兒童和青少年致命。
患者的一場革命
Kaftrio 被認為是一種潛在的革命性治療方法，可以將某些患者的囊性纖維化轉變為慢性且穩定的疾病。
這種三重療法以終生藥片的形式提供，由三種分子組合而成，可減少疾病的影響，特別是肺部疾病的影響。
此治療透過修復蛋白質 CFTR（或囊性纖維化跨膜電導調節因子）的缺陷來作用於疾病的根本原因。這種功能障礙是由基因突變引起的，導致器官中的黏液變得黏稠。
歐洲藥品管理局 (EMA) 於 2020 年 8 月發布了該藥物在整個歐盟使用的市場授權。
自 2021 年 6 月起，在法國，12 歲及以上且攜帶特定突變的囊性纖維化患者可以從中受益，但 6 歲至 11 歲之間的兒童還不能受益。
法國主要疾病組織 Vaincre la Mucoviscidose 主席 David Fiant 在聲明中表示，這項消息讓大家「如釋重負」。
10 萬人患有囊性纖維化
該協會表示：“由於行銷授權的延長，法國 700 多名新患者將能夠從這種創新療法中受益。”
總而言之，到 2023 年第一季度，「將有近 5000 名囊性纖維化患者」可以使用 Kaftrio。
在英國，NHS 於 202 年 1 月為兒童提供了 Kaftrio。
然而，Kaftrio 並不適合所有患者。該組織指出：“近 35% 的囊性纖維化患者仍在等待治療創新，使他們能夠改善日常生活品質。”
根據最新估計，全世界有超過 10 萬人患有這種疾病。由於科學進步，先天性囊性纖維化患者的預期壽命現已超過 40 歲。
